샌 카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 항암제 전문기업 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd.,)(나스닥: ONC, 홍콩증권거래소: 06160, 상하이증권거래소 과학혁신판: 688235)는 브루톤 티로신 키나제 억제제(BTKi) 및 항-CD20 요법으로 치료받은 후 재발/불응성(R/R) 맨틀세포 림프종(MCL) 성인 환자를 대상으로 잠재적인 동급 최고 신약 후보물질인 차세대 BCL2 억제제 ‘손로토클락스(sonrotoclax)’의 1/2상 연구(BGB-11417-201)에서 긍정적인 톱라인 결과를 얻었다고 발표했다. 비원 메디신스는 관련 전체 데이터를 곧 있을 의학 학회에서 발표할 계획이다.

비원 메디신스의 글로벌 R&D 책임자인 왕라이(Lai Wang) 박사는 “재발성 또는 불응성 맨틀세포 림프종은 매우 공격적인 질환으로, 치료 환경은 분절돼 있고 치료 결과도 매우 좋지 않다”며 “이번 톱라인 결과는 손로토클락스가 승인될 경우 R/R MCL 환자에게 유의미하고 지속적인 반응을 제공하는 최초의 BCL2 억제제가 될 잠재력을 보여준다. 이 데이터는 지난 5년간 B세포 악성종양 치료 분야에서 이룬 괄목할 만한 진전에 기여할 것이며, 비원 메디신스가 선도적인 BTK 억제제를 통해 이러한 변화에 중요한 역할을 해왔다는 데 자부심을 느낀다”고 말했다.

BGB-11417-201(NCT05471843) 연구는 항-CD20 요법 및 BTK 억제제 치료 후 R/R MCL을 진단받은 성인 환자 125명을 등록한 글로벌, 다기관, 단일군, 공개 라벨 1/2상 연구이다. 파트 1에서는 22명의 환자에게 손로토클락스 160mg 또는 320mg을 매일 투여해 안전성과 내약성을 평가하고 파트 2의 권장 용량을 결정했다. 파트 2에서는 103명의 환자를 등록해 용량 증량 기간을 거친 후 권장 일일 용량(320mg)을 투여하며 손로토클락스의 효능과 안전성을 평가했다.

연구는 독립적 검토 위원회(IRC)가 평가한 1차 평가변수인 전체 반응률(ORR)을 충족했으며, 이를 통해 손로토클락스 치료가 여러 차례 치료를 받은(heavily pretreated) 환자군에서 임상적으로 유의미한 반응을 유도했음을 입증했다. 또한 완전 반응(CR) 비율, 반응 지속 기간(DOR), 무진행 생존(PFS) 등 여러 2차 유효성 평가변수에서도 유의미한 결과를 보였다. 안전성 프로파일은 대체로 양호한 내약성을 보였고, 독성도 관리 가능한 수준이었다. 이러한 결과는 비원 메디신스의 혈액학 프랜차이즈에서 또 하나의 중요한 이정표이며, 현재 이 포트폴리오에는 B세포 악성종양 전반에 걸쳐 지속적으로 변화하는 환자들의 요구를 해결하기 위해 설계된 세 가지 핵심 의약품이 포함된다.

비원 메디신스는 이 데이터를 미국 식품의약국(FDA) 및 기타 글로벌 규제 당국에 제출 R/R MCL에 대한 손로토클락스의 잠재적 승인을 추진할 계획이다. 또한 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 약물평가센터(CDE)에서도 R/R MCL 및 R/R 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종(CLL/SLL) 치료를 위한 손로토클락스의 신약 허가 신청을 접수했으며, 신속 승인을 위한 심사가 진행 중이다. 3상 확진 CELESTIAL-RR MCL 연구(BGB-11417-302, NCT06742996)가 올해 초 첫 환자 등록과 함께 진행 중이다. 앞서 미국 FDA는 손로토클락스를 MCL 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

맨틀세포 림프종 소개

맨틀세포 림프종(MCL)은 림프절의 맨틀 영역에 위치한 B세포에서 발생하는 공격적인 B세포 비호지킨 림프종(non-Hodgkin lymphoma, NHL)[1]의 희귀 아형이다. MCL은 전 세계 NHL 사례의 약 5%를 차지[2]하며, 약 2만8000명의 사람들에게 영향을 미치고 있다[3]. MCL은 진행된 단계에서 진단되는 경우가 많고[4], 거의 모든 MCL 환자는 결국 불응성 또는 재발성(R/R) 질환으로 발전한다[5]. MCL의 5년 생존율은 약 50%이며, 이는 새로운 치료 옵션이 시급히 필요함을 반영한다[6].

손로토클락스(BGB-11417) 소개

손로토클락스(Sonrotoclax)는 암세포 생존에 관여하는 단백질 중 하나인 B세포 림프종 2(BCL2)를 억제하는 차세대이자 잠재적 동급 최상 신약 후보물질이다. 이 약물은 자연적인 세포 사멸 신호를 모방하는 BH3 모방제라는 약물군에 속한다. 전임상 및 초기 임상 연구에 따르면 손로토클락스는 매우 강력하고 선택적인 BCL2 억제제로, 짧은 반감기를 가지며 약물 축적이 없는 것으로 나타났다. 손로토클락스는 다양한 B세포 악성 종양에서 유망한 임상 활성을 보였으며, 광범위한 글로벌 개발 프로그램을 통해 현재까지 약 2000명의 환자가 등록되었다. 미국 FDA는 손로토클락스를 성인 MCL 및 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자 치료를 위한 신속 심사 대상으로 지정했다.

비원 소개

비원 메디신스(BeOne Medicines)는 스위스에 본사를 둔 글로벌 항암제 전문기업으로, 전 세계 암 환자들이 더 저렴하고 쉽게 이용할 수 있는 혁신적인 치료법을 발굴 및 개발하고 있다. 혈액암과 고형암을 아우르는 포트폴리오를 바탕으로 내부 역량 및 외부 협력을 통해 다양한 신약 파이프라인의 개발을 가속하고 있다. 회사는 6개 대륙에 걸쳐 1만1000명이 넘는 글로벌 팀원들과 함께 치료제가 필요한 더 많은 환자를 위해 의약품 접근성을 획기적으로 개선하는 데 전념하고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

이 보도자료는 1995년 증권민사소송개혁법 및 기타 연방 증권법에서 정의하는 미래예측진술을 포함한다. 여기에는 손로토클락스의 잠재적 이점, 손로토클락스의 임상 개발, 규제 마일스톤, 제출 및 승인에 대한 비원의 예상, 향후 의학 회의에서 전체 데이터를 발표할 비원의 계획, ‘비원 메디신스 개요’ 항목에 기술된 회사의 계획, 약속, 포부, 목표 등에 관한 진술이 포함된다. 실제 결과는 미래예측진술에 명시된 내용과 실질적으로 달라질 수 있으며, 이는 여러 중요한 요인의 영향을 받는다. 주요 요인은 △자사 의약품 후보물질의 효능과 안전성을 입증할 수 있는 비원의 역량 △추가 개발이나 시판 승인으로 이어지지 않을 수 있는 의약품 후보물질의 임상 결과 △임상시험의 개시, 시기, 진행 및 시판 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제 당국의 조치 △시판 중인 의약품 및 승인된 후보물질의 상업적 성공을 달성할 수 있는 비원의 역량 △자사 의약품 및 기술에 대한 지적 재산권을 획득하고 유지할 수 있는 비원의 역량 △의약품 개발, 제조, 상용화 및 기타 서비스를 위한 제3자 의존도 △규제 승인 획득 및 의약품 상업화에 있어 비원의 제한된 경험 △비원의 운영 추가 자금 확보, 후보물질 개발 완료 및 수익성 달성 및 유지 역량 △비원의 가장 최근 10-Q 양식 분기 보고서의 ‘위험 요인’ 섹션 및 이후 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출하는 서류에서 논의된 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요 요인 등이다. 본 보도자료의 모든 정보는 보도자료 배포일을 기준으로 하며, 비원은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고는 해당 정보를 업데이트할 의무를 지지 않는다.

비원 미디어 리소스는 뉴스룸에서 이용할 수 있다.

[1] Jain, P., Wang, M. L. (2022). 맨틀 세포 림프종: 진단, 위험 계층화 및 임상 관리에 대한 2022년 업데이트(Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management). 미국 혈액학 저널(American Journal of Hematology), 97(5), 638-656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

[2] Ferlay, J., 외. (2024). 글로벌 캔서 옵저버토리: 비호지킨 림프종(Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma). 국제 암 연구 기관(International Agency for Research on Cancer). https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

[3] 미국 커뮤니티 암 센터 협회(Association of Community Cancer Centers). 재발성/불응성 맨틀세포 림프종(Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma). https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

[4] Cencini, E., 외. (2024). 맨틀세포 림프종 환자의 생존 결과: 15년에 걸친 후향적 실제 임상 연구(Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study). 혈액학 보고서(Hematology Reports), 16(1), 50-62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

[5] Burkart, M., and Karmali R. (2022). 재발성/불응성 맨틀세포 림프종: BTK 억제제 그 이상(Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors). 개인 맞춤 의학 저널(Journal of Personalized Medicine), 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

[6] 클리블랜드 클리닉(Cleveland Clinic). (2023). 맨틀 세포 림프종(Mantle cell lymphoma). https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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